什么是真实世界研究？ 与随机对照研究、单病例随机对照试验等，RWR 的区别是什么呢？RWR又有哪些分类呢？
人类医学史上第一个临床研究是JamesLind对柠檬酸治疗坏血的研究，而第一个文献报道的随机对照试验（RCT）是有现代医学随机对照试验之父Austin Bradford Hill的“四环素治疗肺结核”的研究。长久以来，RCT被医学界认为是“理性疗法（rationaltherapeutics）”，但RCT在实际临床研究中存在真实性差、外推困难等问题逐渐被研究者重视。在这样的背景下，RWR愈发获得研究者的关注。
RWR起源于实用性临床试验，最早应用于药物流行病学范围。指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更广大受试人群）的基础上，在真实医疗过程中，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，在广泛真实医疗过程中评价干预措施的外部有效性和安全性。
RWR涵盖的范围较RCT更广，除治疗性研究之外，还可用于诊断、预后病因等方面的研究。RWR的目的旨在获得更符合临床实际的证据，使研究结果更易转化到临床实践中。与RCT相比，RWR涵盖的范围更广，除治疗性研究之外，还可用于诊断、预后病因等方面的研究。 RCT所获得的是试验性数据，RWR所获得的是真实数据。RCT需要回答的问题是“是否有效和安全”；RWR所回答的问题是“能否有效作为医疗手段”。
表1 真实世界研究与随机对照研究对比
真实世界研究（RWR） | 随机对照研究（RCT） | |
目标 | 效果研究 | 效力研究 |
时间 | 长 | 短 |
时间及方案设计 | 根据不同研究目标和内容选择设计方案 | 试验性方法为主，类试验为辅 |
质量控制手段 | 非随机、开放性、不使用安慰剂的非盲试验 | 随机分配、盲法、标准化治疗，可使用安慰剂 |
纳入和排除标准 | 较宽泛纳入标准和较少的排除标准 | 严格的纳入和排除标准 |
样本量和代表性 | 样本量偏小则产生偏差，样本量为考察结果真实性的重要指标 | |
干预 | 真实治疗 | 标准化治疗 |
结局测量指标 | 多采用有广泛临床意义的指标：病死率、复发率、伤残程度、生活质量 | 多以一个或者一些特定病症或体征为评价目标 |
数据采集、管理及统计分析方法 | 二者都强调应严格控制数据采集、管理和分析过程，所采用的统计学方法学方法基本相同，如卡方检验、Fisher检验、log-rank检验、ROC曲线、Kaplan-Meier生存曲线； | |
伦理 | 受试者不会接受没有任何效能的治疗，更易满足伦理学要求，不存在干预等问题，故伦理学原则不会对研究时间、样本量等因素产竽制约 | 受试者损害最小化原则，为避免过多的受试者接受可能疗效较差的治疗或发生不良反应，充分保证受试者的权益，伦理学要求在进行RCT前计算样本量，确定具有检验效能和得出良好可信度估计值的最小样本量 |
局限性 | 样本量巨大，成本相对昂贵，数据处理难 | 外推性较差 |
表2 真实世界研究与单病例随机对照试验比较
真实世界研究 | 随机对照试验 | 单病例随机对照试验 | |
样本量 | 大 | 根据试验设计 | 最少 |
随机对象 | 不随机 | 受试者 | 干预措施 |
成本 | 昂贵 | 低 | 低 |
那么RWR都包括哪些类型呢？RWR包括临床效果研究，经济效益研究、流行病学研究以及患者回馈调查。
①临床效果研究 （观察代表临床效果的医疗指征），这种研究可以观察多个临床介入手段的实际效果，也可以观察多个时间段的变化，多个地区之间的区别，以及在某种设定条件下的实际临床效果；
②经济效益研究（评估为达到相同程度临床效果所需要的资源），这种研究考量的是一个医疗手段（例如新药、手术方法、诊断方法等）对管理某病种的常规预算所产生的影响（budget impact），这种影响可以由资源节省或资源利用等概念来显示；
③流行病学研究 （观察在某种条件下的原发病发病率，并发症发病率，发病或病情蔓延影响因子等）；
④患者回馈调查研究（了解患者对某些治疗手段的直感反应，包括症状效果、副作用、便利性、生活质量指数等），在一定规范条件下执行的患者回馈研究（patient reported outcomes）结果可以经包括美国食品与药物管理局这样的药物审批机构认可，列为新药的特征之一。
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